基因工程干细胞疗法获突破，人体内首次持续生成抗癌T细胞

【导语】美国加州大学洛杉矶分校科学家在基因工程干细胞领域取得重大突破，成功改造患者造血干细胞，使其能在体内持续生成抗癌T细胞。这一创新治疗策略首次在人体试验中验证，针对表达NY-ESO-1抗原的侵袭性肉瘤患者展现出显著疗效。研究成果发表于《自然·通讯》，标志着人体免疫系统可再生抗癌能力的重大进展。该疗法通过基因重编程技术解决了传统免疫疗法的持久性难题，为实体瘤治疗提供了全新战略方向，预示着未来癌症治疗正转向构建持续性免疫防御系统。

美国加州大学洛杉矶分校科学家在基因工程干细胞研究领域获得突破：通过改造患者的造血干细胞，使患者体内能持续生成抗癌T细胞。这项由多位顶尖科学家合作开展的临床试验，首次在人体中验证了一项新的治疗策略——通过干细胞“内部工厂”持续生成肿瘤靶向免疫细胞。该成果发表于最新一期《自然·通讯》，标志着人体免疫系统可再生抗癌能力的重大进展。

研究团队针对表达NY-ESO-1抗原的侵袭性肉瘤患者展开试验。这种存在于80%滑膜肉瘤的癌症睾丸抗原，既可作为安全的治疗靶点，又能有效区分肿瘤与正常组织。通过将癌症特异性受体插入患者自身造血干细胞，再经骨髓移植植入后，这些工程干细胞可在体内持续生成携带抗原受体的T细胞。其中一名患者在接受治疗后，不仅肿瘤出现消退迹象，且工程T细胞在体内维持了数月的可检测水平。

该疗法通过基因重编程技术解决了传(chuán)统(tǒng)免(miǎn)疫(yì)疗(liáo)法(fǎ)的(de)持(chí)久(jiǔ)性(xìng)难(nán)题(tí)。现(xiàn)有(yǒu)T细(xì)胞(bāo)疗(liáo)法(fǎ)常(cháng)因(yīn)细(xì)胞(bāo)耗(hào)竭(jié)而(ér)失(shī)效(xiào)，而(ér)干(gàn)细(xì)胞(bāo)作(zuò)为(wèi)“永(yǒng)生(shēng)化(huà)”的(de)“细(xì)胞(bāo)工(gōng)厂(chǎng)”，可(kě)源(yuán)源(yuán)不(bù)断(duàn)产(chǎn)生(shēng)新(xīn)鲜(xiān)抗(kàng)癌(ái)细(xì)胞(bāo)。研(yán)究(jiū)显(xiǎn)示(shì)，经(jīng)基(jī)因修饰的干细胞成功植(zhí)入(rù)患(huàn)者(zhě)骨(gǔ)髓(suǐ)后(hòu)，通(tōng)过(guò)体(tǐ)内(nèi)可(kě)视(shì)化(huà)技(jì)术(shù)确(què)认(rèn)其(qí)已(yǐ)建(jiàn)立(lì)稳(wěn)定(dìng)的(de)生(shēng)产(chǎn)系(xì)统(tǒng)。

研(yán)究(jiū)团(tuán)队(duì)表(biǎo)示(shì)，这(zhè)种(zhǒng)通(tōng)过(guò)造(zào)血(xuè)干(gàn)细(xì)胞(bāo)构(gòu)建(jiàn)持(chí)久(jiǔ)免(miǎn)疫(yì)反(fǎn)应(yīng)的(de)策(cè)略(è)，未(wèi)来(lái)可(kě)拓(tà)展(zhǎn)至(zhì)HIV感(gǎn)染(rǎn)治(zhì)疗(liáo)，甚(shén)至(zhì)用(yòng)于(yú)重(zhòng)置(zhì)自(zì)身(shēn)免(miǎn)疫(yì)性(xìng)疾(jí)病(bìng)患(huàn)者(zhě)的(de)免(miǎn)疫(yì)系(xì)统(tǒng)。目(mù)前(qián)该(gāi)疗(liáo)法(fǎ)需(xū)经(jīng)历(lì)干细胞采集、基因编辑及大剂量化疗预处理等复杂流程，但随着技术优化，有望成为预防癌症复发和根治性治疗的新途径。

这项历时十余年、由30多位科学家共同推进的研究虽然仍处于试验阶段，尚未进入临床应用，但已展现出广泛的潜力，为实体瘤治疗提供了全新的战略方向，预示着未来癌症治疗正从单一疗程转向构建持续性免疫防御系统。

科学家改造了患者的造血干细胞，通过基因编辑为其添加肿瘤识别受体，再将其回输体内。改造后的干细胞为人体与癌细胞斗争提供源源不断的“弹药”，持续和癌细胞展开攻防战。而且，这一技术可以长期生产新鲜的T细胞，解决了细胞耗竭、攻(gōng)击(jī)力(lì)降(jiàng)低(dī)问(wèn)题(tí)。对(duì)抗(kàng)肿(zhǒng)瘤(liú)从(cóng)一(yī)次(cì)性(xìng)战(zhàn)役(yì)转(zhuǎn)为(wèi)重(zhòng)建(jiàn)免(miǎn)疫(yì)系(xì)统(tǒng)，有(yǒu)望(wàng)预(yù)防(fáng)癌(ái)症(zhèng)复(fù)发(fā)。目(mù)前(qián)细(xì)胞(bāo)疗(liáo)法(fǎ)对(duì)肺(fèi)癌(ái)、肉(ròu)瘤(liú)等(děng)实(shí)体(tǐ)瘤(liú)效(xiào)果(guǒ)有(yǒu)限(xiàn)，此(cǐ)研(yán)究(jiū)也(yě)为(wèi)实(shí)体瘤治疗提供了新希望。这一历时十年的研究，或为人类治疗癌症带来新范式。