我国医疗团队取得血液肿瘤细胞疗法新进展

【导语】华中科技大学同济医学院附属协和医院血液科团队近日成功实现体内制备嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗(liáo)法(fǎ)治(zhì)疗(liáo)多(duō)发(fā)性(xìng)骨(gǔ)髓(suǐ)瘤(liú)，简(jiǎn)化(huà)了(le)传(chuán)统(tǒng)体(tǐ)外(wài)制(zhì)备(bèi)步(bù)骤(zhòu)，降(jiàng)低(dī)了(le)成(chéng)本(běn)，并(bìng)表(biǎo)现(xiàn)出(chū)良(liáng)好(hǎo)疗(liáo)效(xiào)。该(gāi)成(chéng)果(guǒ)已(yǐ)在(zài)《柳(liǔ)叶(yè)刀(dāo)》上(shàng)发(fā)表(biǎo)，为(wèi)血(xuè)液(yè)肿(zhǒng)瘤(liú)细(xì)胞(bāo)疗(liáo)法(fǎ)带(dài)来(lái)了(le)新(xīn)进(jìn)展(zhǎn)。

记(jì)者(zhě)4日(rì)从(cóng)华(huá)中(zhōng)科(kē)技(jì)大(dà)学(xué)同(tóng)济(jì)医(yī)学(xué)院(yuàn)附(fù)属(shǔ)协(xié)和(hé)医(yī)院(yuàn)获(huò)悉(xī)，该(gāi)院(yuàn)血(xuè)液(yè)科团队日前实现用体内嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法治疗多发性骨髓瘤的临床成功，取得血液肿瘤细胞疗法的新进展。这一新疗法采取体内制备CAR-T的模式，相比传统体外制备CAR-T疗法，可简化操作、降低成本，有望大幅提升细胞疗法的可及性。

这是新疗法中体内制备CAR-T与传统体外制备CAR-T疗法相比较的示意图。（受访者供图）

CAR-T是一种新型免疫疗法，其原理是从患者身上分离出T淋巴细胞，然后用基因工程技术，赋予T细胞识别特定肿(zhǒng)瘤(liú)细(xì)胞(bāo)、特异杀死该肿瘤细胞的能力。目前该疗法主要用于某些血液系统恶性肿瘤的治疗。

“体内制备CAR-T绕过传统体外制备CAR-T的复杂步骤，通过病毒或非病毒载(zài)体，直接在患者体内将内源性T细胞原位编辑为CAR-T。” 华中科技大学同济医学院附属协和医院血液科主任梅恒说，研究验证了体内制备CAR-T这一新方法，创建了人体内CAR-T疗法的临床方案和给药剂量，并证实无需单采和清淋即可实现人体内(nèi)T细(xì)胞(bāo)的(de)高(gāo)效(xiào)改(gǎi)造(zào)。

临(lín)床(chuáng)结(jié)果(guǒ)表(biǎo)明(míng)，体内制备CAR-T安全性良好。在已临床验证的4例多发性骨髓瘤患者中实现了100%总体(tǐ)有(yǒu)效率，其中2例达到严格意义上的完全缓解状态。值得注意的是，这些CAR-T细胞对骨髓外病灶、脑脊液等传统CAR-T难以浸润的部位也表现出良好疗效。

该成果已在线发表于国际医学期刊《柳叶刀》上。梅恒说，团队紧抓复发难治性的血液肿瘤和自身免疫疾病两大方向，已通过传统制备CAR-T疗法治疗难治复发血液病超600例，后续将探索体内制备CAR-T应用于临床治疗。