RNA研究的黄金时代：从基础机制到临床转化

【导语】随着人工设计反义分子的广泛应用，能够有效结合并阻止RNA转录，学术与生物制药界对曾经被忽视(shì)的(de)核(hé)酸(suān)领(lǐng)域展(zhǎn)开(kāi)了(le)宏(hóng)伟(wěi)蓝(lán)图(tú)。20世(shì)纪(jì)60年(nián)代(dài)后(hòu)期(qī)，Crick与(yǔ)Orgel提(tí)出(chū)的(de)RNA可(kě)能(néng)兼(jiān)具(jù)遗(yí)传(chuán)与(yǔ)催(cuī)化(huà)功(gōng)能(néng)的(de)理(lǐ)论(lùn)，虽(suī)未(wèi)完(wán)全证(zhèng)实(shí)，却(què)引领了RNA研究的兴起。近年来，RNA研究突飞猛进，连续荣获2023及2024年诺贝尔生理学或医学奖，标志着其迈入了一个崭新的“黄金时代”。

许多治疗方法都采用了人工设计的反义分子（可与RNA结合并阻止其转录）。

图片来源：BSIP/Getty ImagesRNA 

学术和生物制药研究人员对曾经被低估的核酸制定了宏伟的计划。

1. RNA研究的学术价值与历史背景

20世纪60年代后期，在加利福尼亚州拉霍亚的索尔克研究所工作的生物学家Francis Crick和化学家Leslie Orgel认为，在DNA或蛋白质存在之前，RNA就可能已经兼具遗传信息存储与催化反应功能。这一理论虽未完全证实，但(dàn)已(yǐ)成(chéng)为(wèi)重(zhòng)要(yào)研(yán)究(jiū)方(fāng)向(xiàng)。近(jìn)年(nián)来(lái)RNA研(yán)究(jiū)飞(fēi)速(sù)发(fā)展(zhǎn)，相(xiāng)关成(chéng)果(guǒ)连(lián)续(xù)斩(zhǎn)获(huò)2023和(hé)2024年(nián)诺(nuò)贝(bèi)尔(ěr)生(shēng)理(lǐ)学(xué)或(huò)医(yī)学(xué)奖(jiǎng)，标(biāo)志(zhì)其(qí)进(jìn)入(rù)了(le)“黄(huáng)金(jīn)时(shí)代(dài)”。